De loterij voor een levensreddend medicijn: Victor heeft dezelfde spierziekte als baby Pia

Jaarlijks worden zes tot tien Vlaamse kinderen geboren met de spierziekte SMA type 1. Vlaanderen leerde die ziekte kennen door baby Pia, die dankzij een sms-actie de levensreddende, dure gentherapie kreeg toegediend. Ook de vier maanden oude Victor Verdonckt uit Moorsele lijdt aan diezelfde spierziekte. Farmabedrijf Novartis verloot wereldwijd vanaf januari tweewekelijks een behandeling. Een lot dat schikt over leven en dood. Of je betaalt de dure behandeling. De ouders van Victor moeten razendsnel handelen, iedere dag telt. Informatie over Victor, zijn ziekte en de acties die worden opgestart vind je op www.victorkracht.be.

Kristoffel Verdonckt en Sigrid Courselle nemen noodgedwongen deel aan de loterij van Novartis. Een andere optie is er niet om het leven van hun zoontje Victor te redden. © Siska Vandecasteele

Een medicijn van 1,9 miljoen euro om een baby te redden. Het hele land leefde het voorbije jaar mee met baby Pia, het hele land was verontwaardigd dat een levensreddend medicijn zo duur was, het hele land toonde zich ook ontroerend solidair en zamelde in drie dagen tijd genoeg geld in voor die levensreddende spuit.

Na baby Pia zouden andere baby’s volgen, zoveel was duidelijk. In Vlaanderen worden elk jaar een zestal kinderen met de ergste vorm van SMA geboren. Victor Verdonckt uit Moorsele is een van hen. Hij is geboren met Spinale Musculaire Atrofie type 1, de ergste vorm van de zeldzame ziekte die de spieren onherstelbaar afbreekt.

Iedere dag telt

Het lot trof de ouders voor de tweede maal. Kristoffel Verdonckt en Sigrid Courselle verloren drie jaar geleden hun toen vijfjarig dochtertje Julie aan ROHHAD, een fatale auto-immuunziekte die zo zeldzaam is dat er wereldwijd voorlopig minder dan honderd gevallen werden gediagnosticeerd. Victor werd een maand te vroeg geboren, na enkele weken merkten de ouders dat er iets mis was.

In eerste instantie dacht de behandelende arts dat dit te wijten was aan de vroeggeboorte, maar na een DNA-onderzoek in het UZ Leuven bleek Victor SMA te hebben. Kinderen met SMA type 1 hebben vanaf het begin een grote motorische achterstand. De baby is slap en ligt stilletjes in zijn wieg, in de zogenaamde ‘kikkerhouding’. De armen en vooral de benen worden nauwelijks of niet gebruikt, alleen de handen en voeten bewegen. Het hoofd oprichten is moeilijk.

Na de diagnose wordt meteen de behandeling met Spinraza opgestart. Spinraza is een medicijn dat elke vier maanden moet worden toegediend met een lumbale punctie in het ruggenmerg, waar de genetische ziekte ontstaat. In het ruggenmerg bevinden zich de zogenaamde motorneuronen, die signalen van het ruggenmerg naar de spieren overbrengen. Bij kinderen met SMA sterven die motorneuronen af. Bij kinderen met SMA type 1 gaat dat afsterven razendsnel. Iedere dag telt. Het medicijn Spinraza stabiliseert dat proces, maar wat weg is kan nooit meer terugkomen.

Loterij

Wie het verhaal van baby Pia kent, weet dat er wel een afdoend geneesmiddel bestaat. Het Zwitsers pharmabedrijf Novartis brengt het geneesmiddel Zolgensma op de markt, een gentherapie die de ziekte wel op efficiënte wijze aanpakt. Het medicijn kost 1,9 miljoen euro en wordt momenteel enkel in de Verenigde Staten goedgekeurd. De productie is miniem, de vraag is groot. Daarom heeft het bedrijf bepaalt dat er jaarlijks honderd dosissen worden vrijgemaakt voor landen buiten de Verenigde Staten.

Om die te verdelen hebben ze een wereldwijde loterij opgestart, wie het juiste lot trekt krijgt de gratis behandeling. Een tweewekelijkse tombola die leven of dood bepaalt. Onvoorstelbaar. Dat vonden ook de ouders van Victor die zich daarom tot de media richten. Frederik Anseel, de schoonbroer van mama Sigrid, is columnist bij de Tijd en verzorgt het contact tussen de ouders en de media.

“Als blijkt dat Zolgensma ook voor Victor de juiste keuze is, zullen we er alles aan doen om hem te helpen”, zegt Frederik Anseel. “Concreet moet de familie dan net als de ouders van Pia 1,9 miljoen euro bijeen zien te sprokkelen. Of Victor zou de omstreden tweewekelijkse loterij moeten winnen waarmee Zolgensma-producent Novartis vanaf januari begint. Het is een tweewekelijks spel van grote hoop en bittere teleurstelling. De absurditeit van dat idee is werkelijk hemeltergend! Wij voelen ons nu goed omringd door ons netwerk. Maar wat als wij straks ook een sms-actie of pannenkoekenverkoop moeten organiseren om die behandeling met Zolgensma te kunnen betalen? Net als die andere kinderen die het medicijn nodig hebben. Je dreigt in een soort wedloop te belanden: wie kan het best campagne voeren? Is het dat wat we willen als maatschappij? De gezondheid van je kind mag niet afhangen van hoeveel pannenkoeken je kan verkopen of sms’jes je kan inzamelen.”

Cruciale periode

Victor is in twee maanden tijd fel achteruitgegaan, een kind met SMA heeft niet veel tijd. Zijn lichaam is zo zwak dat hij heel wat risico’s loopt, die nu zo goed mogelijk worden opgevangen. ’s Nachts slaapt hij met een apparaat dat zijn ademhaling ondersteunt om te voorkomen dat hij een infectie krijgt. Een simpele infectie kan slecht aflopen, omdat zijn longen te zwak zijn. “Als je twee jaar geleden met SMA type 1 werd geboren, was dat de facto een doodvonnis”, zegt Frederik Anseel. “Het is goed dat er iets is hoewel de ziekte niet te genezen is. De kans bestaat dat Victor in een rolstoel belandt en misschien nooit zelfstandig zal kunnen wandelen. Maar als hij deze cruciale periode overleeft kan hij met de juiste medicatie wel een goed leven leiden.”

“Alle steun is welkom”, besluit Frederik. “Wie een donatie wil doen – groot of klein – kan dat via Go Fund Me – https://www.gofundme.com/f/victorkracht. Daarnaast kunnen mensen zich op de website www.victorkracht.be aanmelden om acties op te starten en een boodschap na te laten voor Victor en ouders. We hebben op een dag honderden mails gekregen met mensen die willen steunen en momenteel zijn we die aan het overlopen en ons aan het organiseren om Victor opnieuw spierkracht te geven.”

Zeg et ne keer

Waar heb je een fout gezien of heb je zelf een suggestie? Laat het ons dan weten.