Baby Victor lijdt aan de spierziekte SMA type-1, waar een onbetaalbaar medicijn voor nodig is. Daarom wordt tweewekelijks een behandeling verloot en Victor was bij de gelukkigen. Ondertussen kreeg hij het geneesmiddel toegediend. Hij herstelt, maar stelt het goed.
Toen Victor Verdonckt 2,5 maanden oud was, werd bij hem Spinale Musculaire Atrofie type 1 vastgesteld, de ergste vorm van de zeldzame ziekte die de spieren onherstelbaar afbreekt. Het verhaal van baby Pia had ons geleerd dat er een middel is om die afbraak tegen te gaan en de eiwitproductie terug op te starten. We hadden echter ook geleerd dat dit geneesmiddel 1,9 miljoen euro kost. Haast onmiddellijk werden acties opgezet om geld in te zamelen. Onder de naam Victorkracht schoten honderden vrijwilligers de familie te hulp. Ondertussen werd meer dan 150.000 euro ingezameld, nog een lange weg te gaan dus…
Winnend lot
Er kwam echter redding vanuit onverhoopte hoek. Om de vele honderden patiënten wereldwijd tegemoet te komen, maakte Pharmabedrijf Novartis jaarlijks honderd dosissen vrij voor landen buiten de VS. Om die te verdelen richtten ze een loterij in, wie het juiste lot trekt krijgt de gratis behandeling.
“Eind februari werden we via het ziekenhuis opgebeld”, zegt Frederic Anseel, oom van Victor. “Via die loterij, het Managed Access Program, kreeg hij een behandeling met Zolgensma. We waren zo blij.”
Victor kreeg de inspuiting met het medicijn Zolgensma op 18 maart in het UZ Leuven. Hij diende enkele dagen op intensieve zorgen te blijven voor nauwe opvolging en na nog enkele dagen op de pediatrie mag Victor binnenkort naar huis.
Rollercoaster aan emoties
“De voorbije weken waren niet evident voor Victor en zijn familie”, getuigt Frederic Anseel. “Victor verbleef geregeld in het ziekenhuis om te herstellen van een beginnende longontsteking. Sinds eind februari werd hij gescheiden van zusje Laura en leefde in quarantaine door de COVID-19 dreiging. Verdere isolatie blijft de komende weken absoluut noodzakelijk. Wij hebben de voorbije weken en maanden heel intens en gespannen, maar ook hoopvol beleefd. Het is een rollercoaster aan emoties die we vragen privé te mogen verwerken. De Zolgensma inspuiting is geen wondermiddel. Het is een gentherapie die de eiwitproductie terug op gang zal laten komen zodat Victor terug sterker wordt. We weten niet of het zal aanslaan, maar we zijn wel hoopvol.”
Victorkracht Fonds
Het bedrag dat dankzij de vele acties en steun werd ingezameld voor Victorkracht zal Victor helpen in zijn verdere ontwikkeling. Er zijn nog heel wat medische en financiële uitdagingen die de familie te wachten staat. “We hebben hiervoor een langetermijnoplossing uitgewerkt door het Victorkracht fonds onder te brengen in de stichting Pelicano, waardoor Victor blijvend financieel ondersteund zal worden”, vervolgt Frederic Anseel. “Wij hebben echter ook de sterke wil om ons verder in te zetten voor kinderen met een weesziekte. Na de strijd die we samen met zusje Julie hebben gestreden tegen de ziekte ROHHAD in 2016 en nu met Victor tegen SMA, willen we op een structurele manier zorgen dat ook andere patiënten met zeldzame ziekten de steun mogen ervaren die Victor heeft ervaren. Samen met ons, zal stichting Pelicano hier mee hun schouders onder zetten.” (SLW)
Fout opgemerkt of meer nieuws? Meld het hier